La primera terapia genética que promete devolver la visión

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Estados Unidos aprobó el primer tratamiento de modificación genética en humanos, técnica que probó ser efectiva para curar un tipo específico de ceguera en niños. El hito abre la puerta para otros tratamientos de enfermedades como la hemofilia, el Parkinson y el Alzheimer, entre otras.
La Amaurosis Congénita de Leber, es una enfermedad de retina de origen genético que provoca un grave déficit visual en los niños desde sus primeros meses de vida. Debido a esto, quienes padecen la enfermedad, quedan ciegos en la preadolescencia, siendo un destino inevitable.

El oftalmólogo del Hospital Clínico de la Universidad de Chile, Pablo Romero, señaló que este diagnóstico es el más frecuente. "Cerca del 20% de niños ciegos son niños con Amaurosis Congénita de Leber", dijo.


La enfermedad no da opciones, por lo que hay que aprender a vivir en penumbras. Sin embargo, el panorama podría cambiar, ya que en Estados Unidos se aprobó el uso de la primera terapia génica para curar este tipo de ceguera.
Luxturna es el nombre del tratamiento que consta de una sola dosis de material genético cosintético que va directo al ojo del paciente, el que llega a las células afectadas. La técnica recupera la función dañada del ojo, por lo que los pacientes vuelven a ver.
La tecnología abre la puerta en el futuro para curar enfermedades como la hemofilia, diabetes, los efectos adversos de la obesidad, el Parkinson y el Alzheimer, entre otras. En enero de 2018 la empresa norteamericana Spark Therapeutics entregará los precios del tratamiento contra este tipo específico de ceguera, uno que pronto podría llegar a nuestro país.

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